Nogo Trap
Justin (levo) je zaradi nesreče paraliziran od vratu navzdol. Sedaj je del kliničnega preskušanja, ki ga vodi prof. dr. Jan Schwab (desno).
Raziskovalci v ZDA testirajo revolucionarno zdravilo. Upajo, da bo pripomoglo k ponovni rasti živcev in obnovitvi telesnih funkcij pri ljudeh s poškodbo hrbtenjače.
Justin leži v sobi za zdravljenje v zdravstvenem centru Wexner na državni univerzi Ohio. Stene so pobeljene. Soba je polna medicinske opreme in v zraku je nedvoumen vonj po razkužilih. Justinove oči so zaprte. Njegove suhe noge štrlijo izpod posteljnega pregrinjala. Fizioterapevtka stoji ob njem in preverja, ali Justin kaj občuti, ko ga zbode z varnostno zaponko.
Medtem ko si fizioterapevtka zapisuje, mlad Američan z nami deli svojo zgodbo: "Leta 2017 sem imel nesrečo na domačem dvorišču." Tako kot velikokrat prej, se je Justin zabaval na trampolinu, ko je pri enem od obratov prišlo do nepredvidenega razpleta. Sprva ni bilo videti nič hujšega, a nato je sledil padec in zlomil si je vratno hrbtenico. Zaradi poškodbe hrbtenjače je ostal paraliziran. Ne more hoditi, komaj občuti svoje telo in gibi z rokami so omejeni. Najbolj ga muči to, da je poškodba hrbtenjače vplivala na vsak vidik in sekundo njegovega življenja. "Pogrešam početi stvari v zadnji sekundi," pravi. "Zdaj moram vse načrtovati. Če sem prej moral biti nekje, sem se zbudil, skočil iz postelje, nekaj pojedel in zlahka prišel pravočasno."
Interceptorska molekula spodbuja rast živcev
Justin je v zdravstveni center Wexnber prišel, da bi sodeloval v kliničnem preskušanju. Preverjajo zdravilo, ki naj bi pomagalo ljudem, kot je sam: pacientom s kronično poškodbo hrbtenjače, tj. tistim, ki so paralizirani že več kot eno leto. Zdravilo naj bi zagotovilo ponovno rast prizadetih živčnih vlaken in tako obnovilo pomembne telesne funkcije pacientov. Vendar, ali je to sploh mogoče?
Z varnostnimi zaponkami, palčkami za ušesa in kemičnimi svinčniki se preverja, ali pacienti kaj občutijo.
"Je," pravi pobudnik študije Stephen Strittmatter. Profesor Univerze Yale se zadnjih nekaj desetletij posveča reševanju uganke, kako spodbuditi poškodovane živce, da ponovno zrastejo. "Ko nekdo utrpi poškodbo živcev, le-ta prekine vlakna med živčnimi celicami, vendar jih veliko ostane živih. Moramo jih ponovno povezati, ponovno vzpostaviti živčno omrežje," pojasnjuje. Tega ni mogoče doseči na naraven način. Poškodovani živci želijo ponovno zrasti, vendar jih pri tem ovira nekaj proteinov. "Odkrili smo receptor za tri ključne proteine in razvili interceptorsko molekulo z imenom 'Nogo Trap'," pojasnjuje Strittmatter. Nogo Trap ščiti receptor živčnega vlakna, da ga proteini ne zaznajo. Rezultat: živčno vlakno lahko ponovno zraste in tvori nove povezave.
"Nogo Trap" se vbrizga v hrbtenično tekočino.
Vbrizganje v hrbtenično tekočino
Pristop je v poskusih dosegel odlične rezultate. Ko je Strittmatter Nogo Trap injiciral v hrbtenično tekočino paraplegičnih podgan, je tretjina paraliziranih živali ponovno dosegla popolno gibanje. Po teh uspešnih predkliničnih rezultatih je bil Nogo Trap vključen v tekoča klinična preskušanja na ljudeh s poškodbo hrbtenjače, ki jih Strittmatter vodi od leta 2019. Cilj je ugotoviti, ali je zdravilo varno in učinkovito tudi pri ljudeh. Zdravstveni center Wexner je eden od šestih institucij, ki sodelujejo v tej študiji. Tu zadeve vodi profesor Jan Schwab. Zadnjih nekaj mesecev spremlja Justina in druge udeležence ter postopek pojasnjuje takole: "Pacienti so prejeli več infuzij. Zdravilo vbrizgamo neposredno v hrbtenično tekočino prek ledvenega dela hrbtenice. Tako pride do mesta poškodbe in učinkuje na celotno hrbtenjačo."
Testi motoričnih sposobnosti ugotavljajo, ali pacient lahko obrne ključ v ključavnici.
Nato številni drugi testi ugotavljajo, ali pacienti napredujejo pri svojih sposobnostih gibanja in čutenja. Zato je Justin na kliniki od devetih zjutraj do štirih popoldne. Z varnostnimi zaponkami in palčkami za ušesa preverjajo, ali so se njegove senzorične sposobnosti izboljšale. Sledijo testi, ki vključujejo moč rok, vsakodnevne situacije in fine motorične sposobnosti. Se je njegov oprijem izboljšal? Ali lahko vstavi in obrne ključ v ključavnici? Si lahko natoči kozarec vode? Ugotovitve so natančno zabeležene. Kasneje znanstvenikom pomagajo določiti, ali so bile oblikovane nove živčne povezave.
Prof. Stephen Strittmatter (levo) je pobudnik kliničnega preskušanja, prof. dr. Jan Schwab (desno) pa vodi preskušanja v Ohiu.
Kaj je hrbtenična tekočina?
Hrbtenična tekočina (ali cerebrospinalna tekočina) obdaja hrbtenjačo in jo varuje pred udarci.
Velika pričakovanja
"Gre za zapleteno študijo, ki veliko zahteva od vseh vpletenih," pojasnjuje Strittmatter. "Če bo uspešna, bo odprla vrata povsem novem načinu zdravljenja." Tudi Schwab ima visoka pričakovanja: "Ta študija je resnično edinstvena. Če bo uspešna, kot pričakujemo, bo predstavljala pomemben mejnik."
Nevrologa še vedno nista prepričana, ali bo njuna raziskava uspešna. Prvi rezultati kažejo, da je zdravilo varno in da ga ljudje dobro prenašajo. Pomembno je upoštevati, da je študija slepa. To pomeni, da so nekateri pacienti prejeli infuzijo z zdravilom (Nogo Trap), drugi pa so prejeli placebo. Samo na ta način lahko pridobijo znanstveno verodostojne podatke. Tudi Justin ne ve, ali so mu v hrbet vbrizgali zdravilo ali ne. Vendar to ni njegova glavna motivacija. Razume, da so ugotovitve raziskav hrbtenjače neprecenljive. "V študiji sodelujem, ker želim pomagati," pojasnjuje. "Pa še upanje mi daje." Upanje, da bo raziskava napredovala in nekega dne privedla do zdravila. Kaj bi storil kot prvo? "Če bi lahko spet hodil, bi šel nekam plesat. Plesat s svojim dekletom. To bi verjetno najprej storil."
Kako pomaga fundacija Wings for Life
Fundacija Wings for Life Strittmatterjev raziskovalni projekt financira od samega začetka in ga je zato uspešno pospremila v fazo kliničnega preskušanja. Fundacija je študiji zagotovila sedem milijonov ameriških dolarjev – kar je največje financiranje, ki ga je fundacija zagotovila doslej.
In trenutno stanje?
V študiji so preverjali varnost in prenašanje zdravila. Prvi vzpodbudni podatki kažejo, da resnih stranskih učinkov ni bilo. Trenutno se podatki študije pregledujejo in primerjajo. Končni rezultati še niso znani.
Udeležba v študiji Justinu daje upanje.
Avtor fotografij: Michale Millay
